Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalığıyla mücadele eden yüzlerce çocuğun ailesi yurt dışında olumlu sonuçlar alındığı öne sürülen bir ilacın Türkiye'ye getirilmesini istiyor. Bazı çocukların aileleri başlattıkları yardım kampanyaları ile çocuklarını yurt dışında uygulanan gen terapisi tedavisine ulaştırmaya çalışıyor. 2,4 milyon doları bulan tedavi için aileler sosyal medya üzerinden kampanyalar yürütüyor.

Antalya'da geçen yıl kurulan SMA ve Genetik Hastalıklarla Mücadele Derneği, SMA hastası çocukların ailelerine gönüllüler aracılığıyla gelen medikal ürünleri iletiyor ve aileleri bir araya getiriyor. Dernekte bir araya gelen ailelerin en büyük isteği ise çocuklarının ilaç alabilmesi için uygulanan kriterlerin kaldırılması.

"İLAÇ TÜRKİYE'YE GELSE 12 DEĞİL, 36 ÇOCUK TEDAVİ OLACAKTI"

SMA hastası çocukların zamanla yarıştığını söyleyen Dernek Başkanı Kamile Kurt, "Şu anda SMA hastası çocukların tedavisi için yurt içi ve yurt dışında gönüllü insanlar seferberlik başlattı. Çünkü bu çocuklar zamanla yarışıyor ve 1 dakika sonraları belli değil. Ancak meblağ çok büyük ve bu miktara ulaşabilmek zaman kaybettiriyor. Bizim ülkemize bu ilaç gelse 3'te 1 fiyatına gelecek. Şu an tedavi için yurt dışına giden 12 çocuğumuz için 200 milyon lira toplandı. İlaç Türkiye'ye gelmiş olsaydı bu miktara 36 çocuğumuz tedavi olacaktı" dedi.

"ÇOCUKLAR İYİLEŞME GÖSTERİYOR"

Çocukların ve ailelerin çok büyük zorluklar yaşadığını belirten Kurt, "Bu ilacı kullanan 12 çocuğumuzun durumu şu an çok iyi. Aileler de bu çocuklardaki gelişmeleri gördükçe büyük bir gayrete düştü. Biz devletimizden bu ilacı ülkemize getirmesini istiyoruz. Çocuklarımızın sesini duyurmak için defalarca Sağlık Bakanlığı ile görüştük. Şu an burada kullanılan ilaç için ise kriterler var. Bu kriterleri sağlayamayan çocuklar bu ilaçları da alamıyor" diye konuştu.

İLAÇLARA KRİTERSİZ ERİŞİM

SMA Tip-1 hastası Arife Yıldırım'ın annesi Teslime Yıldırım, "Türkiye'de kullanılan ilaçtan kızım 6 doz aldı. 7'nci doza bu kriterler yüzünden devam edemiyor. 6 dozluk tedavide kızımda gözle görülür gelişim oldu. Fakat her gidişimizde ilaç için uygulanan kriterlerde kızımı kaybedebilirdim. İlaca veda etmek durumunda kaldık. Ben kızım ve tüm SMA hastası çocukların kritersiz bir şekilde bu ilaçlara ulaşmasını istiyorum" dedi.

"DÜZENLEME YAPILMASINI İSTİYORUZ"

Kampanyalarla çocuklarının giderleri için yardım toplamaya çalıştıklarını söyleyen Yıldırım, "Çocuklarımızın bakımları konusunda bir an önce düzenleme yapılmasını istiyoruz. Çünkü bizim çocuklarımızın arka planda çok detaylı bakıma ihtiyacı var. Medikal ürünler, ilaçlar konusunda sağlanan imkanlar yeterli değil. Özele giren ürünler var ve biz bu giderleri karşılayamıyoruz. Yardımlarla, konserlerle bu ücretleri toplamaya çalışıyoruz" diye konuştu.

"MEDİKAL DESTEĞİ SAĞLANSIN"

Dernekte gönüllü çalışan Tarık Onuk ise ailelerin medikal ürünleri almaya yetişemediğini söyledi. Onuk, "Çocuklarımızın genel sıkıntıları, medikal masrafları ve ilaçlarını düzenli alamamaları. Medikal ürünlerde sağlanan destek yetersiz. Dolayısıyla ailelerin aldığı bir engelli maaşı var bu da çocuğa daha iyi bakabilmek için. Medikal ürünlere yetişemiyorlar. Devletin bu durumda çocuklara yardım elini uzatması lazım. Aileler çocuklarının bu ürünleri için yardım topluyor. Devletimizin bu ürünleri ailelere ulaştırmasını istiyoruz. İlaç konularıyla uğraşırken bir de bu ürünleri nasıl alacaklarını düşünmemeleri gerekiyor" dedi.

SMA BİLİM KURULU: GEN TEDAVİSİ COVİD-19 SÜRECİNDE RİSKLİ

Geçen ay toplanan Sağlık Bakanlığı SMA Bilim Kurulu, SMA hastalarında gen tedavisine ilişkin mevcut verilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olduğunu, Covid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının ölüm riskini artırabileceğini, bu nedenlerle gen tedavisi uygulamasının şu an için uygun olmadığını bildirmişti. Toplantının ardından yapılan açıklamada şu ifadelere yer verilmişti:

"Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayımlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir ve halihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır. Yapılan bazı çalışmalarda başta karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) olmak üzere ciddi yan etkilerinin bulunduğu bildirilmiştir. Ayrıca gen tedavisinin uygulama prosedürünün bir parçası olarak en az bir ay süreyle bağışıklık sisteminin baskılanması gerekmekte, özellikle kilosu daha yüksek bazı hastalarda bu süreç 1 yıla kadar uzayabilmektedir. Zaten kırılgan yapısı olan SMA tip-1 hastalarımızda enfeksiyonlar ve bağışıklık sisteminin baskılanması daha büyük risk oluşturmakta, herhangi bir hastalık seyri sırasında gidiş, hastalıktan bağımsız olarak ölümcül olabilmektedir. Bilimsel veriler ışığında mevcut verilerin fayda-zarar oranı konusunda yetersiz olması, hastalığın etkinliği bilinen bir tedavisinin zaten uygulanması ve Covid-19 salgını sürecinde bağışıklığın baskılanmasının ölüm riskini artırabileceği gerekçeleriyle gen tedavisi uygulaması şu an için uygun değildir."